ndivya 18 April 2019 Study shows CRISPR could help treat lung disease in utero

CRISPR-bearbeitet Lungen-Zellen (grün) mit dem fluoreszierenden EGFP-protein. Viele, aber nicht alle, sind alveoläre geben 2 Zellen, die Zielzelle geben Sie für STM-Studie. Credit: Ed Morrisey, Penn-Medizin.

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Studie zeigt CRISPR könnte helfen, die Behandlung von Lungenerkrankungen, die in utero

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Ein proof-of-concept-Studie durch Penn-Medizin und Krankenhaus der Kinder von Philadelphia (CHOP) in der UNS angeboten hat, Hoffnung für die Behandlung von Erkrankungen der Lunge, die vor der Geburt durch die Verwendung von CRISPR-gen Bearbeiten.

Im Tiermodell konnten die Forscher in der Lage, gezielte Veränderungen in der Gebärmutter. Die Ergebnisse erwartet werden, den Weg zu ebnen für die Entwicklung neuer Therapien.

Das team konzentriert sich auf die Adressierung angeborene Erkrankungen wie Mukoviszidose respiratorische Versagen bei der Geburt und chronische Erkrankung der Lunge, mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten.

HACKEN Center for Fetal Research investigator William Peranteau sagte: “Den sich entwickelnden Fötus hat viele inhärenten Eigenschaften, die machen es zu einem attraktiven Empfänger für therapeutische gene Bearbeiten.

“Die Fähigkeit zu heilen oder eine Krankheit zu lindern, die über gene-editing-Mitte bis Ende der Schwangerschaft vor der Geburt und dem auftreten von irreversiblen Pathologie ist sehr spannend. Dies gilt insbesondere für Erkrankungen, die Auswirkungen auf die Lunge, deren Funktion es wird dramatisch wichtiger, die zum Zeitpunkt der Geburt.“

Während der Studie, die Forscher durchgeführt, die in utero Lieferung, wenn CRISPR-gen-Bearbeiten von Reagenzien, um das Fruchtwasser von Mäusen, die vier Tage vor der Geburt, das entspricht dem Dritten Trimenon beim Menschen. „Den sich entwickelnden Fötus hat viele inhärenten Eigenschaften, die machen es zu einem attraktiven Empfänger für therapeutische gene zu Bearbeiten.“

Dieser Ansatz wird gesagt, um aktiviert haben, gezielte Veränderungen in der Lunge. Alveoläre Epithelzellen und Atemwege sekretorischen Zellen, die Atemwege beobachtet wurden, haben den höchsten Anteil an der Bearbeitung.

Außerdem verwendete das team der pränatalen gen-editieren, um die Milderung der schwere von surfactant protein C (SFTPC) – Mangel, eine interstitielle Lungenerkrankung ist in einem Maus-Modell.

Sie verwendet ein Modell hatte, dass eine krankheitsverursachende mutation in der menschlichen Sftpc-gen.

Während diese mutation führt zum Tod innerhalb von Stunden nach der Geburt, den Einsatz der pränatalen gen-editieren, um die Inaktivierung der mutierten gen-verbesserte Lungen-Morphologie und überleben von mehr als 22% der Tiere.

Erkenntnisse aus der Studie wurden veröffentlicht in Science Translational Medicine.

Wollen die Forscher führen weitere Studien zu verbessern, die Effizienz der gen Bearbeiten und erforschen verschiedene Ansätze, um diese Technologie in die Lungen.

University of Pennsylvania Institut für Regenerative Medizin der wissenschaftliche Direktor Edward Morrisey, sagte: „Verschiedene gen-editing-Techniken sind auch erforscht, die eines Tages in der Lage sein, um korrigieren Sie den genauen Mutationen beobachtet, die in der genetischen Lungenerkrankungen bei Säuglingen.“ Kostenlose WhitepaperSix wesentlichen Möglichkeiten zur Verbesserung der pharmazeutischen Qualität system

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