Erkrankungen des Auges, dass Sehverlust und Erblindung führen, vor allem neurodegenerative Erkrankungen der Netzhaut, sind ideale Ziele für die Gentherapie, einschließlich gen-Ersatz und vielversprechende korrigierende gen-editing-Strategien. Einen umfassenden Review-Artikel bietet einen überblick über aufkommende therapeutische Ansätze und innovative gene delivery und gene-editing-tools zur Behandlung von Augenkrankheiten, veröffentlicht in der Menschlichen Gen-Therapie, ein peer-review-Zeitschrift von Mary Ann Liebert, Inc., die Verlage. Der Artikel steht kostenlos zum download auf der Menschlichen Gen-Therapie-website.

Lolita Petit, Johannes Khanna und Claudio Punzo, University of Massachusetts Medical School, Worcester, Co-Autor der Artikel „Fortschritte in der Gentherapie für Erkrankungen des Auges.“ Sie gewähren Einblicke in die jüngsten Fortschritte in der klinischen Applikationen der retinalen gen-Ersatz-Therapie, präklinische Fortschritte in der gen-spezifische Therapie für lichtempfänger Krankheiten, und die Entwicklung der gen-unabhängige therapeutische Strategien.

„Die spektakulären Erfolge der Gentherapie für Erkrankungen des Auges gesehen werden kann, als die Bereitstellung einer Plattform für die molekulare Ansätze zu einem viel breiteren Spektrum von Erkrankungen beeinflussen vision“, sagt Editor-in-Chief Terence R. Flotte, MD, Celia und Isaac Haidak Professor der Medizinischen Ausbildung und Dean, Provost und Executive Vize-Kanzler der University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA.

Forschung berichtet in dieser Veröffentlichung wurde gefördert durch die Nationalen Institute der Gesundheit unter Preis Zahlen EY022372 und EY023570. Der Inhalt liegt in der alleinigen Verantwortung der Autoren und stellt nicht notwendigerweise die offiziellen Ansichten der Nationalen Institute der Gesundheit.

Artikel: Fortschritte in der Gentherapie für Erkrankungen des Auges, Petit Lolita, Khanna Johannes, und Punzo Claudio, der Menschlichen Gen-Therapie, doi:10.1089/hum.2016.040, online veröffentlicht am 13. Juni 2016.

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