Wissenschaftler an der University of Oxford in Großbritannien haben wieder einige Augen in die Menschen, die eine degenerative Krankheit, die durch Austausch eines Defekten Gens in Ihrer Netzhaut mit einer funktionierenden version des gleichen Gens.

Gen-Therapie zu verbessern, unheilbaren form von Blindheit

Die Menschen erhalten haben, die Verfahren, die ausgeliefert wird mit einer einzigen Injektion – haben eine vererbte Art der genetischen Blindheit genannt choroideremia, die verursacht wird durch eine mutation im CHM-gen.

Choroideremia betrifft etwa 1 in 50.000, und Menschen, die diese Bedingung bekommen zunehmend schlechter, vision, irgendwann Werdens völlig blind um die mittleren Jahre.

Blindheit in den Leuten mit choroideremia ist verursacht durch die degenration der Stäbchen und Zapfen (oder „Rezeptoren“) in der Netzhaut senden visuelle Informationen an das Gehirn, und es gibt keine Behandlung zur Verfügung, um dies zu korrigieren.

Als Teil der ersten phase der klinischen Studie mit sechs männlichen Patienten im Alter zwischen 35 und 63 mit choroideremia injiziert wurden, die mit einem genetisch veränderten, harmloser virus (die sogenannte „vector“), die mit einer normalen, gesunden Kopie des CHM-Gens.

Die Forscher hoffen, dass diese funktionierenden Gens aufhören würde, die Zellen in den Patienten Photorezeptoren vor dem Absterben. Die Patienten wurden in der Studie nicht blind, aber die choroideremia war weiter Fortgeschritten in einigen Patienten als in anderen.

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