In einer kleinen Studie, Forscher haben erfolgreich Gentherapie zu steigern, das Immunsystem von 12 Patienten mit HIV zu widerstehen Infektion. Sie entfernt die Patienten weiße Blutkörperchen, zu Bearbeiten, ein gen in Sie, dann Infusion zurück in den Patienten. Einige der Patienten zeigten reduzierte Viruslast wurden aus HIV-Medikamente ganz.

In der Tat, einer der Patienten zeigten keine nachweisbare Spur von HIV überhaupt nach der Therapie. Die Forscher, die berichten, Ihre phase-I-Studie im New England Journal of Medicine glauben, Ihnen gehört die erste veröffentlichte Konto von mit gen-Editierung in den Menschen.

Das team aus Forschern von der University of Pennsylvania (Penn), PA, Albert Einstein College of Medicine, Bronx, NY, und Sangamo BioSciences, Richmond, CA, das Unternehmen entwickelt, dass die gen-editing-Technologie.

Carl H. Juni, senior-Autor der Studie und professor in Penns Perelman School of Medicine, sagt:

„Diese Studie zeigt, dass wir sicher und effektiv Ingenieur eines HIV-Patienten T-Zellen zu imitieren, eine natürlich vorkommende Resistenz gegen das virus, ziehen diejenigen, die biotechnologisch bearbeitete Zellen, Sie bestehen in den Körper, und möglicherweise halten Sie Viruslast in der Bucht ohne den Einsatz von Medikamenten.“

Gen-Therapie verwendet zu blockieren, HIV ohne Medikamente

Er sagt, die Ergebnisse bekräftigen Ihre überzeugung, daß die Bearbeitung von T-Zellen ist der Schlüssel zum beseitigen der Notwendigkeit für die lebenslange Behandlung mit antiretroviralen Medikamenten (ADTs). Es könnte sogar dazu führen, dass „funktionelle kurative Ansätze für die HIV/AIDS“, fügt er hinzu. Eine funktionelle Heilung bedeutet, es gibt keine nachweisbaren Spuren der Krankheit bei dem Patienten.

Die gen-editing-Methode, die Sie verwendet wird, heißt „Zink-finger-nuklease (ZFN)“ – eine Art molekulare Schere.

Sie verwendeten ZFN Bearbeiten ein gen namens CCR5 in der immun-T-Zellen zu machen, wie eine mutation, die Auftritt, bei 1% der Bevölkerung. Menschen mit der mutation, die sogenannten CCR5-delta-32, sind von Natur aus resistent gegen HIV. Die mutation blockiert effektiv die Art und Weise das virus in Immunzellen.

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