ndivya 1. April 2019 bluebird bio’s Zynteglo for TDT

TDT ist eine genetische Erkrankung, charakterisiert durch β-globin-gen-Mutationen, die zu verminderter oder fehlender Hämoglobin. Credit: Gerd Altmann von Pixabay.

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Erste gen-Therapie empfohlen, die für die Zulassung in der EU für TDT

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US-basierte Therapeutika-Entwickler bluebird bio hat gesicherte positive Empfehlung von einer europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) panel für die Genehmigung der ersten Gentherapie Zynteglo zur Behandlung von bestimmten Patienten mit transfusion-abhängige β-Thalassämie (TDT).

TDT ist eine genetische Erkrankung, gekennzeichnet durch die β-globin-gen-Mutationen, die zu verminderter oder fehlender Hämoglobin. Die Patienten müssen das lebenslange chronische Bluttransfusionen, um Ihre Hämoglobin-Level. Allerdings Transfusionen sind mit dem Risiko verbunden von progressiven multi-organ-Schäden.

Zynteglo ist gedacht, um Patienten zu behandeln, ohne die β0/β0 Genotyp, die berechtigt sind, für die hämatopoetischen Stammzellen (HSC) transplantation in Fällen, in denen ein human-Leukozyten-antigen (HLA)-abgestimmt Verwandte HSC Spender steht nicht zur Verfügung.

Die Therapie besteht aus autologen CD34+ Zellen Codierung β A-T87Q-globin-gen. Er fügt hinzu, die funktionelle Kopien einer modifizierten form des Gens in den Patienten die eigenen HSCs, die Vermeidung der Notwendigkeit für Spender HSCs.

Bei Patienten, die β A-T87Q-globin-gen sollte in der Lage sein zum generieren eines gen-Therapie – derived-Hämoglobin genannt HbAT87Q auf einem Niveau, das könnte deutlich zu reduzieren oder zu beseitigen die Voraussetzung für Transfusionen nach der Behandlung.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel Products for Human Use (CHMP) empfiehlt bedingte Zulassung des Medikaments für die Patienten im Alter von 12 Jahren und darüber. „Die positive Stellungnahme des CHMP für Zynteglo ist ein entscheidender Schritt in Richtung bietet, was wäre das erste one-time-gen-Therapie für Menschen mit TDT.“

Das Medikament ist bluebird bio ist die erste gen-Therapie zur behördlichen Genehmigung eingereicht. Die Europäische Kommission wird prüfen, CHMP-Stellungnahme bei der überprüfung der Anwendung für die Zulassung.

bluebird bio chief medical officer David Davidson sagte: “das Ziel Der Behandlung mit Zynteglo ist, um Patienten mit transfusion-abhängige β-Thalassämie, um zu produzieren Hämoglobin in ausreichendem Umfang zu ermöglichen lebenslange Unabhängigkeit von Bluttransfusionen.

„Die positive Stellungnahme des CHMP für Zynteglo ist ein entscheidender Schritt in Richtung bietet, was wäre das erste one-time-gen-Therapie für Menschen mit TDT.“

CHMP-Empfehlung basiert auf Sicherheit, Wirksamkeit und Haltbarkeit der Ergebnisse aus der Phase-I/II HGB-205 und HGB-204 (Northstar) klinischen Studien sowie Daten aus der Laufenden Phase-3-Northstar-2 (HGB-207), Northstar-3 (HGB-212) Studien.

Das Gremium überprüfte auch Erkenntnisse aus der Laufenden Langzeit-follow-up-LTF-303-Studie.

14. September 2018, der Phase-I/II Northstar Daten zeigten, dass 80% der Patienten ohne β0/β0 Genotyp erreicht transfusion Unabhängigkeit, wurde beibehalten, die für eine Mediane Dauer von 38 Monaten.

Nicht ernst Zynteglo-bedingten unerwünschten Ereignisse (AEs) in den Studien wurden hot flush, Dyspnoe, Bauchschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten und nicht-kardialen Schmerzen in der Brust. Kostenlose WhitepaperSix wesentlichen Möglichkeiten zur Verbesserung der pharmazeutischen Qualität system

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