ndivya 4. Juni 2019 bluebird bio’s Zynteglo for TDT

TDT ist eine genetische Erkrankung, charakterisiert durch β-globin-gen-Mutationen, die zu verminderter oder fehlender Hämoglobin. Credit: Gerd Altmann von Pixabay.

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EG erteilt bedingte Genehmigung für bluebird bio Zynteglo

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Die Europäische Kommission (EC) hat erteilt bedingte Genehmigung für das Inverkehrbringen zu bluebird bio-gen-Therapie Zynteglo für die Behandlung von-transfusion-abhängige β-Thalassämie (TDT).

Zynteglo ist konzipiert für Patienten im Alter von 12 Jahren und darüber, die nicht über eine beta-Thalassämie major (β0/β0) – Genotyp und sind in der Lage, zu Unterziehen hämatopoetischen Stammzellen (HSC) transplantation. Es wird in Fällen verwendet, in denen ein human-Leukozyten-antigen (HLA -) matched HSC Spender steht nicht zur Verfügung.

TDT ist eine genetische Erkrankung, entsteht durch β-globin-gen-Mutationen zeichnen sich durch eine reduzierte oder fehlende Hämoglobin. Diese Patienten benötigen eine lebenslange Bluttransfusionen zu erhalten Hämoglobin Ebenen.

Aber solche Transfusionen sind verbunden mit der Gefahr der progressiven multi-organ-Schäden aufgrund von eisenüberladung.

Zynteglo soll Ziel der zugrunde liegenden genetischen Ursache der Krankheit und helfen TDT Patienten ohne β0/β0 Genotyp zu werden, transfusions-unabhängig.

Das Medikament fügt funktionelle Kopien einer modifizierten form des β-globin – (ßA-T87Q-globin) in einer Patienten HSCs. Dies beseitigt die Notwendigkeit für Spender HSCs.

Im April dieses Jahres, einer europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) panel empfohlen Zynteglo für TDT Behandlung.

bluebird bio Chef Nick Leschly, sagte: „Unser erstes Produkt ist die Genehmigung eine demütigende moment für uns alle bei bluebird und wir freuen uns auf die Fortsetzung unserer Arbeit mit den TDT Gemeinde-und Gesundheitssysteme, um diese wichtige Therapie für die Patienten.“

Der EG-Genehmigung basiert auf Wirksamkeit, Sicherheit und Haltbarkeit der Ergebnisse in der Phase-I/II HGB-205 und der Phase-I/II Northstar klinischen Studien.

Es wird weiter unterstützt durch die Ergebnisse aus der Laufenden Phase-III-Northstar-2 und Northstar-3-Studien, sowie Langzeit-follow-up-Studie LTF-303. „Zynteglo fügt funktionelle Kopien einer modifizierten form des β-globin – (ßA-T87Q-globin) in einer Patienten HSCs.“

Die HGB-205 Daten gezeigt transfusion Unabhängigkeit in 75% der Probanden, die nicht über ein β0/β0 Genotyp und waren nicht zu erhalten, die eine transfusion für mindestens 12 Monate oder mehr. Transfusion Unabhängigkeit wurde beibehalten, bis data cut-off für eine Dauer von 21-56 Monate.

Nicht-ernsthafte-Studie “ drug-related adverse events (AE), die sich während der versuche wurden hot flush, Dyspnoe, Bauchschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten und nicht-kardialen Schmerzen in der Brust.

Das Unternehmen wird die Zusammenarbeit mit bestimmten Behandlung Zentren mit Erfahrungen in der Stammzell-Transplantation und Behandlung von TDT Patienten zu bieten Zynteglo aufgrund der technischen und Spezialisierungsgrad der Verwaltung der gen-Therapie bei seltenen Erkrankungen. Kostenlose WhitepaperSix wesentlichen Möglichkeiten zur Verbesserung der pharmazeutischen Qualität system

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