Das Genom-editing-Technik, bekannt als CRISPR können die Wissenschaftler clip eine spezifische DNA-Sequenz und ersetzen Sie Sie durch eine neue, bietet das Potenzial, Krankheiten zu heilen, verursacht durch defekte Gene. Für dieses Potenzial realisiert werden kann, müssen die Wissenschaftler allerdings einen Weg finden, um sicher zu liefern, die CRISPR Maschinen und eine korrigierte Kopie der DNA in den Kranken Zellen.

MIT-Forscher haben jetzt eine Möglichkeit entwickelt, liefern die CRISPR-Genom-Reparatur-Teile effizienter als bisher möglich ist, und Sie glauben auch, dass es sicherer sein kann für den menschlichen Gebrauch. In einer Studie mit Mäusen fanden Sie heraus, dass Sie beheben könnte das mutierte gen verursacht eine seltene Lebererkrankung, in 6 Prozent der Leberzellen — genug, um zu heilen, die Mäuse der Krankheit, bekannt als tyrosinemia.

„Dieses Ergebnis wirklich begeistert uns, weil es uns glauben lässt, dass dies ein gen-Reparatur-system, das verwendet werden könnte, um zu behandeln eine Reihe von Krankheiten-nicht nur tyrosinemia aber andere als gut“, sagt Daniel Anderson, associate professor in Massachusetts Department of Chemical Engineering und Mitglied des MIT-Koch-Institut für Integrative Krebsforschung und von Institut für Medizintechnik und Wissenschaft (IMES).

Behandlung von Krankheiten durch die Reparatur von Defekten Genen

Anderson ist einer der leitenden Autoren eines Papiers beschreibt die Ergebnisse im Feb. 1 Ausgabe von Nature Biotechnology. Wen Xue, Assistenzprofessor der molekularen Medizin an der University of Massachusetts Medical School, ist auch ein senior-Autor. Das Papier der führende Autor ist Hao Yin, ein Forscher am Koch-Institut.

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